在第八届中国医师协会血液科医师论坛上，来自澳大利亚悉尼大学的Stephen P. Mulligan教授就慢性淋巴细胞白血病的治疗进展进行了专题报告，以下为报告的主要内容。

　　在过去十年中，慢性淋巴细胞白血病的治疗经历了重大的变革，同时对该病分子机制的理解也正在发生重大的演变。

　　化疗—免疫联合治疗方法的诞生，例如氟达拉滨联合环磷酰胺联合抗-CD20单抗利妥昔单抗，使44%的患者实现了完全缓解，无病生存达到5年。检测不到微小残留病变（MRD）的患者预后更佳，无MRD成为无病生存和总生存的独立预测因素。

　　绝大部分CLL患者为老年人，年龄中位数达70岁，这些人群的管理和最佳治疗方案仍存争议，苯丁酸氮芥仍是这类人群广泛使用的药物。不过，新型抗-CD20单抗，特别是GA-101（obinutuzumab）能使有共病的患者和老年患者获益。

　　近两三年涌现了两类新药。一类是B细胞受体途径抑制剂，如阻断Bruton酪氨酸激酶（Btk）的ibrutinib和阻断PI-3激酶-δ分子的idelalisib，目前完成的临床试验显示二者均有很好的应用前景。另一类是一种新型模拟BH-3的药物，Abt-199，能够阻断CLL过表达的Bcl-2分子，在临床前试验中显示出显著应答。未来，这些非遗传毒性的靶向药物在CLL及其他淋巴增生性异常疾病中的应用价值将越来越重要。

　　CLL的预后因子和应答预测因素过去主要集中在用FISH检测13q、+12、11q-和17p-等遗传学异常和免疫球蛋白变异基因的突变状态，而随着分子研究的进展，人们发现了一些重要的分子缺陷，如Notch-1、SF3B1和BIRC3等，它们对CLL的预后及治疗应答的预测作用也逐渐得到阐明。

编辑：李岩